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基因異常所造成的疾病，不僅帶來終身沈重負擔，甚至還可能帶走生命！罕病中高達八成為基因遺傳所引起，許多患者一生都必須跟疾病共存。台大醫院兒童醫院昨（二十三）日宣布攜手輝瑞大藥廠，為建立國家級基因治療中心舉行合作備忘錄簽約儀式，以便奠定台灣亞洲基因治療學術領先地位！

先天性遺傳疾病、罕見疾病由於患者人數較少，過去較少有治療研究投入這個領域，更遑論專門治療藥物選擇，多數患者終其一生飽受疾病所苦，使得家庭照護負擔沉重，身心都承受了龐大壓力。

台大醫院兒童醫院院長李旺祚表示，先天性遺傳疾病其實並不罕見，全球罕病病友數目前已達三億人，但藥物發展卻仍面臨困境，近年來基因治療成為醫療發展趨勢，透過產學合作與國際資源接軌，將可提供患者更好的治療選擇，更可為基因遺傳型疾病患者帶來革命性效益或救命關鍵，甚至可能根治疾病，扭轉希望。

輝瑞大藥廠總裁葉素秋表示，與台大醫院兒童醫院合作成立國際級基因治療中心，將開啟產學界團隊更多元交流機會，不僅藉此提升台灣醫療國際地位，也期望能有效結合醫學界專業資源與本土數據，持續發展精準醫療技術，找出基因遺傳型罕見疾病治療新解方。

台大醫院兒童醫院與輝瑞大藥廠設定三階段計畫目標，短期密集促成醫學教育學術討論會、發展醫學研究計畫；中期階段則以建立照護共識、治療指引、促進產學合作為目標；長期目標則是希望藉由合作，持續推動台大醫院兒童醫院成為基因治療專責醫院，服務更多有需求的患者。

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